遺伝子治療はまれな血液疾患を修正する

• かもしれません 4, 2024

ドイツの研究者たちは、遺伝子治療（または遺伝子治療）を通して彼らが原因となっている遺伝子の機能不全を是正することに成功したと報告しました ウィスコット - アルドリッチ症候群 、まれであると考えられているが壊滅的な病気 キッズ それが原因で 出血 小さな隆起や引っかき傷で長引く。この障害により、子供たちはある種の癌や危険な感染症に対して脆弱になります、とニュースポータルは発表しています。 健康デーのニュース。

移植された細胞は以下のことができたので、実験は成功したと見なされた。 血小板数を増やす そして免疫システムのある細胞を改善しなさい。

しかし、この研究に参加した10人の子供のうちの1人は急性の T細胞白血病 、の挿入の結果として 健康な遺伝子 ウイルスベクター（遺伝物質を他の細胞の核に導入するための媒体として機能する修飾ウイルス）によって。

この研究は、 遺伝子治療 幹細胞を遺伝性疾患に抱えている 老化と脳の修復のための優れた中心 南フロリダ大学で ポールサンバーグ のために 健康デーのニュース、 彼はそれを見つける必要があることを認識したが より効率的なベクトル そして 保険

ウィスコット - アルドリッチ症候群を発症する小児は、 遺伝的欠陥 に継承 X染色体 の数とサイズに影響します。 血小板 そして、彼らは簡単に出血しやすくなり、苦しみます。 感染症

この症候群に最もよく使われる治療法は 脊髄移植 身体が生成するという拒絶反応および後に現れる感染症による危険な処置であるが、働くことのそれは患者を治癒することができる。