嚢胞性線維症には新しい治療薬があります

• 四月 29, 2024

嚢胞性線維症の人は 新薬 それは劇的に改善すると証明しました 肺機能 苦しむ人々の

ピルは、この遺伝性疾患の症状ではなく、問題の原因を攻撃する最初の薬です。しかし、この病気にかかっている人の5％だけが 突然変異 薬が効くために必要です。 2つ目の薬は、2つの組み合わせで、より効果的に病気を直すことができるように調査中です。

ピーター・ミューラー マサチューセッツ州ケンブリッジのVertex Pharmaceuticalsの科学ディレクター、および彼のチームは、 薬VX-770 1年間で嚢胞性線維症の161人のグループへのプラセボ。

結果は、ほとんどの参加者が通常の肺機能の60％まで回復したことを示しました。受けた人 VX-770 それらは、プラセボを受けた人々と比較して彼らの肺機能において約２０％の改善を示した。

「結果は我々の予想を超えた」とMuellerは発見を公表した後に言った。

嚢胞性線維症は 遺伝病 、より頻繁に子供たちに提示されます。 障害者 そしておそらく死。それは肺、消化器系、汗腺および他の領域に影響を及ぼします。

の原因 嚢胞性線維症 それはの欠陥によるものです たんぱく質 嚢胞性線維症の膜貫通コンダクタンス調節因子と呼ばれる肺細胞のCFTR、 英語の頭字語で）。薬VX-770はこのタンパク質によって引き起こされたダメージを攻撃し修正します。

の CFTRタンパク質 膜の表面に溝を形成する 肺 そして細胞の外そして内部の塩化物イオンを運ぶ他の細胞。失敗すると、肺は一杯になり始めます。 粘液 呼吸を困難にし、最も脆弱な患者にとっては感染症。

VX-770は欠陥を修正し、「チャンネルを開く」と言います。 スチュアート・エルボルン 、イギリスのクイーンズ大学および試験の主任研究員から。

Vertexは、2〜3か月以内にこの薬が米国とヨーロッパで承認されると予想していると発表しました。

出典：嚢胞性線維症財団、ニュース科学者およびメキシコの嚢胞性線維症協会。

映像医学: 299嚢胞性線維症の症状・治療について (四月 2024).